Ca ghép tủy đầu tiên với nguồn tủy lấy từ mẹ

Bệnh viện Trung ương Huế cho biết, đơn vị đã tổ chức lễ ra viện cho ca ghép tủy Thalassemia thứ 11 với nguồn tủy lấy từ mẹ, có bất đồng nhóm máu vào ngày 8/9.

Theo đó, bệnh nhi là bé gái Vũ Quỳnh C. (6 tuổi, quê ở Bắc Ninh) bị chẩn đoán Beta-Thalassemia từ lúc 6 tháng tuổi và phải nhập viện truyền máu hàng tháng. Cháu đã điều trị thuốc thải sắt từ năm 3 tuổi; MRI gan cho thấy hiện tượng ứ sắt trung bình ở gan.

Bệnh nhi Vũ Quỳnh C trong quá trình ghép tủy tại Bệnh viện Trung ương Huế. Ảnh: ĐVCC.

Sau khi kiểm tra HLA, cháu có phù hợp HLA 11/12 với mẹ ruột, Ban Giám đốc Bệnh viện Trung ương Huế đã họp hội chẩn cùng các khoa, trung tâm trong bệnh viện và chuyên gia đến từ Ý để lên kế hoạch ghép tủy cho cháu C.

Giáo sư, Tiến sĩ, Bác sĩ Phạm Như Hiệp - Giám đốc Bệnh viện Trung ương Huế cho hay, đây là một ca ghép đặc biệt bởi bất đồng nhóm máu mẹ con (cháu bé có nhóm máu A, mẹ nhóm máu AB). Trước đây, tại Việt Nam, với những ca có bất đồng nhóm máu, sẽ tiến hành gạn tách hồng cầu sau khi thu thập tế bào gốc tủy xương hoặc máu ngoại vi, một số bệnh viện sẽ dùng thuốc Rituximab.

Tại Bệnh viện Trung ương Huế đã áp dụng kỹ thuật mới, dung nạp miễn dịch bằng cách cho truyền nhóm máu của người cho vào cơ thể người nhận với thể tích tăng dần. Song song với việc truyền máu, bệnh nhân còn được đa truyền dịch, thuốc chống dị ứng.

Sau 4 ngày truyền nhóm máu của người nhận, bệnh nhân sẽ được thử hiệu giá kháng thể để quyết định bước tiếp theo. Nếu nồng độ hiệu giá kháng thể nhỏ hơn 1/32, ngày thu tế bào gốc của người cho sẽ được truyền vào cơ thể người nhận mà không cần gạn tách hồng cầu.

Chỉ khi hiệu giá kháng thể lớn hơn hoặc bằng 1/32, sẽ phải gạn tách hồng cầu từ túi tế bào gốc. Phương pháp này đỡ tốn kém và có ưu điểm bảo tồn được số lượng tế bào gốc cho bệnh nhân.

Trường hợp của bệnh nhi Vũ Quỳnh C. là ca ghép tủy Thalassemia đầu tiên ở Việt Nam với nguồn tủy lấy từ mẹ và là ca ghép tủy đồng loại Thalassemia thứ ba có bất đồng nhóm máu.

Video: Ghép tủy đồng loại cho trẻ từ mẹ ruột có bất đồng nhóm máu lần đầu Việt Nam tại Bệnh viện Trung ương Huế.

Theo thống kê, có 20% các anh chị em trong gia đình có sự phù hợp HLA, còn giữa con cái và cha hoặc mẹ chỉ có 5% trường hợp trùng hợp HLA. Đối với những trường hợp ghép tủy Thalassemia với người hiến từ ba hoặc mẹ, sẽ sử dụng phác đồ điều kiện hóa khác so với nguồn tủy lấy từ anh chị em.

Thalassemia là bệnh lý huyết học di truyền phổ biến, mỗi năm có khoảng 2.000 - 2.500 trẻ tại Việt Nam được chẩn đoán mắc thể nặng. Các bệnh nhi phải điều trị suốt đời bằng truyền máu và thải sắt, để lại nhiều biến chứng trên tim, gan, thận, nội tiết, xương…

Bệnh viện Trung ương Huế tổ chức lễ ra viện cho cháu C. sau ca ghép tủy đồng loại thành công. Ảnh: ĐVCC.

Từ tháng 9/2024, Bệnh viện Trung ương Huế chính thức triển khai ghép tế bào gốc điều trị bệnh Thalassemia; là đơn vị đầu tiên tại khu vực miền Trung - Tây Nguyên, và là thứ hai cả nước thực hiện được kỹ thuật cao này.

Chỉ trong vòng 1 năm, bệnh viện đã thực hiện thành công ca ghép đồng loại cho bệnh nhi tan máu bẩm sinh (Thalassemia). Hiện tại, tất cả bệnh nhi đều khỏe mạnh, không còn phụ thuộc truyền máu.

Các nhóm trẻ bị Thalassemia có thể điều trị bằng cấy ghép tủy

Tiến sĩ, Bác sĩ Phạm Thị Việt Hương - Trung tâm Ung bướu xạ trị, Bệnh viện Đa khoa Quốc tế Vinmec Times City cho biết, việc cấy ghép tủy xương trong Thalassemia nên được tiến hành ở các bệnh nhân nhỏ tuổi hoặc trước khi có biến chứng do ứ sắt.

Tuy nhiên, quyết định cuối cùng phải dựa trên việc đánh giá tương quan giữa những ưu điểm và khuyết điểm của việc ghép tủy xương so với các điều trị thông thường. Việc này đòi hỏi bác sĩ, bệnh nhân và gia đình phải cân nhắc giữa kết quả đạt được và rủi ro của mỗi phương pháp.

Việc cấy ghép tủy xương trong Thalassemia nên được tiến hành ở các bệnh nhân nhỏ tuổi hoặc trước khi có biến chứng do ứ sắt. Ảnh: ĐVCC.

Theo đó, bệnh nhân được chia thành ba nhóm, dựa vào các yếu tố nguy cơ có khả năng ảnh hưởng đáng kể đến kết quả sau ghép tủy như: Không được thải sắt đầy đủ; có dấu hiệu xơ gan; gan to.

Bệnh nhân trong nhóm I không có đặc điểm nào ở trên, nhóm II có một hoặc hai đặc điểm, và nhóm III có đủ ba đặc điểm trên.

Trẻ bị Thalassemia thể nặng ở nhóm I ghép tủy trong giai đoạn sớm thì tỉ lệ sống còn và tỉ lệ thời gian sống không bệnh lần lượt là 93% và 91%, với 2% nguy cơ tủy bị thải ghép và 8% nguy cơ tử vong liên quan đến ghép tủy.

Trẻ ở nhóm II có tỉ lệ sống còn là 87% và tỉ lệ thời gian sống không bệnh là 83%, với 3% nguy cơ thải ghép và 15% nguy cơ tử vong không do thải ghép. Trong khi đó, trẻ ở nhóm III có 79% bệnh nhân còn sống và 58% bệnh nhân có thời gian sống không bệnh, với 28% nguy cơ bị thải ghép và 19% nguy cơ tử vong không do thải ghép.

Thalassemia là bệnh lý huyết học di truyền phổ biến, mỗi năm có khoảng 2.000 - 2.500 trẻ tại Việt Nam được chẩn đoán mắc thể nặng. Ảnh: ĐVCC.

Điều kiện để trẻ được ghép tế bào gốc, ngoài điều kiện sức khỏe của trẻ, chức năng các cơ quan đảm bảo như tim, gan, thận, phổi, đang không bị nhiễm trùng, nhiễm virus,...thì quan trọng nhất là phải tìm được nguồn tế bào gốc phù hợp như sau:

1. Người cho là anh em ruột phù hợp HLA: Việc áp dụng rộng rãi ghép tủy xương bị giới hạn bởi nguồn người cho phù hợp HLA - không có sẵn. Bất kỳ cặp anh chị em ruột nào cũng có 1/4 cơ hội để HLA- giống nhau. Vì vậy, khả năng để một bệnh nhân Thalassemia tìm được người cho là anh chị em ruột phù hợp HLA - cũng thay đổi theo quy mô lớn nhỏ của một gia đình.

2. Ghép tủy từ người cho không cùng huyết thống: Vì hầu hết các bệnh nhân Thalassemia không có người cho là anh em ruột phù hợp HLA-, nên có thể dùng tủy của người cho không cùng huyết thống nhưng phù hợp HLA. Tuy nhiên, tỷ lệ biến chứng của ghép tủy từ người cho không cùng huyết thống cao hơn so với việc ghép tủy từ người cho là anh em ruột phù hợp HLA.

Hiện đã có một số ứng dụng của ghép tủy trong Thalassemia với người cho không cùng huyết thống, cho thấy rằng nếu người cho có xuất xứ di truyền tương quan gần thì kết quả ghép có thể cải thiện (Dini, 1999; Miano, 1998). Tuy nhiên, kinh nghiệm này đến nay vẫn còn hạn chế.

3. Ghép tế bào gốc máu cuống rốn: Việc sử dụng tế bào gốc lấy từ máu cuống rốn gần đây rất được quan tâm. Phương pháp này có nhiều ưu điểm.

Thứ nhất, các tế bào gốc có thể được lấy dễ dàng khi sinh, và thường với số lượng đủ cho một lần hiến tủy thành công, vì thế có thể tránh việc tiếp tục lấy tủy xương của người cho sau này.

Thứ hai, người ta thấy bệnh mảnh ghép chống ký chủ (GVHD) có thể ít trầm trọng hơn nếu các tế bào gốc được thu thập tại thời điểm lúc mới sinh.

Thứ ba, sự thu thập thường quy các tế bào gốc máu cuống rốn từ tất cả trẻ em lúc sinh sẽ cung cấp lượng lớn nguồn cho đối với liệu pháp ghép tủy. Tuy nhiên, các bằng chứng về sử dụng máu cuống rốn làm giảm mảnh ghép chống ký chủ là không thuyết phục.

Trong nhiều trường hợp, số lượng tế bào gốc thu được không đủ ghép cho người nhận là người lớn.Vì vậy, tuy ghép tế bào gốc từ máu cuống rốn được sử dụng thành công để điều trị một số bệnh nhân Thalassemia, nhưng giá trị tổng thể của nó trong điều trị bệnh này vẫn chưa được thiết lập vững chắc.

Dự án “Việt Nam 2000”: Nỗ lực đa ngành nhằm chấm dứt tử vong do tai nạn giao thông ở trẻ em Trước thực trạng gần 2.000 trẻ em tử vong/năm vì tai nạn giao thông đường bộ tại Việt Nam, Tổ chức Y tế Thế giới ...

Hội thi An toàn vệ sinh viên giỏi TKV lần thứ 13: Nâng cao kỹ năng vì môi trường sản xuất an toàn Trong hai ngày 28 và 29/8/2025, tại thành phố Uông Bí, tỉnh Quảng Ninh, Tập đoàn Công nghiệp Than - Khoáng sản Việt Nam (TKV) ...

Danko Riverside Bắc Giang: Đảm bảo an toàn lao động và quyền lợi cộng đồng từ cam kết đến hành động Đảm bảo an toàn lao động là trách nhiệm pháp lý được quy định tại Thông tư 31/2018/TT-BLĐTBXH. Với dự án Danko Riverside Bắc Giang, ...